assegnate le borse di ricerca

Chiesi Global Rare Diseases, la business unit del Gruppo Chiesi creata per offrire terapie e soluzioni innovative alle persone che convivono con malattie rare, annuncia oggi i destinatari del finanziamento alla ricerca “Find For Rare”. Il programma, valutato in maniera indipendente da esperti del settore, ha l’obiettivo di migliorare la gestione e l’assistenza ai pazienti, promuovendo e riconoscendo la ricerca in tre malattie lisosomiali: la malattia di Fabry, l’alfa-mannosidosi e la cistinosi. I progetti selezionati hanno dimostrato un significativo potenziale per rispondere a bisogni ancora insoddisfatti all’interno di queste comunità. I progetti selezionati sono i seguenti:  Malattia di Fabry: Mitra Tavakoli, University of Exeter, Exeter, Regno Unito – Progetto: “FAB-PAIN: fenotipizzazione precisa della neuropatia tramite una gamma di nuovi biomarcatori nella malattia di Fabry” o Panoramica: Il progetto esplora una gamma di nuovi biomarcatori per comprendere meglio i meccanismi del dolore nella malattia di Fabry. I risultati potrebbero portare allo sviluppo di nuovi biomarcatori neuropatici, migliorando la comprensione della malattia e favorendo la creazione di strumenti diagnostici e interventi terapeutici.

 Alfa-mannosidosi: Margarita Dinamarca, University of Basel, Basilea, Svizzera – Progetto: “Studio della disfunzione endoteliale cerebrale nell’alfa-mannosidosi” o Panoramica: Questa ricerca è rilevante per il suo duplice contributo: chiarire i meccanismi attraverso cui l’alfa-mannosidosi altera la funzione delle cellule endoteliali e proporre una strategia terapeutica mirata mediante l’uso di nanocarrier.

 Cistinosi: Francesco Bellomo, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù – IRCCS, Roma, Italia – Progetto: “Studio dei meccanismi molecolari alla base degli effetti della dieta chetogenica nella cistinosi” o Panoramica: Il progetto studia il potenziale della dieta chetogenica come trattamento per la cistinosi nefropatica, una rara patologia genetica che colpisce i reni. In modelli murini sono stati osservati miglioramenti significativi nei sintomi come la sindrome di Fanconi, l’infiammazione e la fibrosi. L’obiettivo è sviluppare un sistema in vitro per approfondire i meccanismi molecolari responsabili di questi benefici e favorire così l’identificazione di nuove opzioni terapeutiche. Il bando è stato aperto l’8 agosto 2024 e ha ricevuto 82 candidature provenienti da 23 Paesi. I ricercatori selezionati riceveranno finanziamenti fino a 50.000 euro. Tutte le proposte sono state valutate da un comitato di dieci esperti indipendenti nel campo delle malattie lisosomiali. I criteri di selezione sono disponibili qui.

“La malattia di Fabry, l’alfa-mannosidosi e la cistinosi sono patologie da accumulo lisosomiale rare e ultra-rare che comportano problematiche gravi, progressive e che accompagnano i pazienti per tutta la vita, spesso complicate da ritardi diagnostici a causa del decorso graduale e complesso,” ha dichiarato Enrico Piccinini, Senior Vice President EU and International, Rare Diseases del Gruppo Chiesi. “Nonostante i progressi terapeutici, è fondamentale continuare a sostenere la ricerca per migliorare la diagnosi, sviluppare nuove terapie e offrire migliori risultati ai pazienti. La selezione di questi tre progetti attraverso ‘Find For Rare’ testimonia il nostro impegno concreto nel promuovere innovazione e progresso nella cura delle malattie lisosomiali.”

“La qualità scientifica delle proposte ricevute quest’anno è stata davvero impressionante. Ogni progetto selezionato si è distinto per il suo potenziale nel rispondere a sfide quotidiane vissute da pazienti e caregiver che convivono con malattie da accumulo lisosomiale,” ha commentato la Prof.ssa Christina Lampe, Presidente del Comitato Scientifico di Find For Rare. “Sostenendo una ricerca innovativa e orientata al paziente, questo programma accelera la trasformazione della scienza in benefici tangibili per le comunità affette da malattie rare.”